През 2008 г. тя публикува мемоарите си Жените не трябва да летят.
Тайната на данните е норма от десетилетия. Но може би си струва да се запитаме: Кой има полза от този патернализъм на данните? В крайна сметка, кой има нужда от тази информация повече от тези, които предписват тези лечения – и пациентите, които вече приемат въпросните лекарства? Съобщението на GSK беше важно за фармацевтичния производител и те току-що обявиха подкрепата си за изискванията за прозрачност на BMJ. Дали това ще подобри доверието, което здравните специалисти имат в изследванията, спонсорирани от фармацевтичната индустрия, предстои да видим. За да бъде ясно, цялата индустрия все още не е на борда. С течение на времето истинската демонстрация на прозрачност може да помогне на фармацевтичната индустрия да се възстанови от щетите, които многократно сама нанася върху собствената си достоверност.
Аз съм предпазлив оптимист, с изявлението на GSK и действията на BMJ, че може да има някаква инерция. През септември Европейската агенция по лекарствата, ЕС, еквивалент на FDA, обяви планове за проактивно публикуване на данни от клинични изпитвания и забележително да позволи достъп до пълни набори от данни. Най-новата книга на Бен Голдакър, Bad Pharma, която предоставя изчерпателно, но достъпно обобщение на доказателствата и последиците от липсата на прозрачност, привлече широко медийно внимание в Обединеното кралство и изглежда получава известна сила в призивите му за решение. Ще бъде интересно да видим реакцията на Северна Америка към книгата му, когато се появи тук през 2013 г.
Заключение
Знаем, че доказателствата липсват или са недостъпни. Ние знаем как да го поправим. Липсата на прозрачност на данните компрометира базата от доказателства, предотвратява най-добрите научно обосновани грижи и в крайна сметка прави лоша услуга на пациентите. Ползите от отворените данни за това как доставяме лекарства са очевидни. И все пак влаченето на крака и размахването с ръце продължават от производители, регулатори и други групи по интереси. Това е срамно и трябва да се промени.
Автор
Скот Гавура
Скот Гавура, BScPhm, MBA, RPh се ангажира с подобряване на начина, по който се използват лекарствата, и разглежда професията на фармацията през призмата на научно базираната медицина. Той има професионален интерес е подобряване на рентабилната употреба на наркотици на ниво население. Скот има бакалавърска степен по фармация и магистърска степен по бизнес администрация от Университета в Торонто и е завършил акредитирана програма за пребиваване в канадска болнична аптека. Професионалният му опит включва аптечна работа както в общността, така и в болничните условия. Той е регистриран фармацевт в Онтарио, Канада.Скот няма конфликт на интереси за разкриване.Отказ от отговорност: Всички възгледи, изразени от Скот, са само негови лични възгледи и не представляват мненията на настоящи или бивши работодатели или организации, с които той може да е свързан. Цялата информация е предоставена само за дискусионни цели и не трябва да се използва като заместител на консултация с лицензиран и акредитиран здравен специалист.
Колко е разумно да се плати за лекарство? Ако имам главоболие, с удоволствие бих платил един долар за доза Motrin, но ако струва 500 долара, мисля, че предпочитам да изтърпя главоболието и да спестя трудно спечелените си пари за други неща. Ако имах анамнеза за животозастрашаващи анафилактични реакции при ужилване от пчели, с удоволствие бих платил много за Epi-Pen; но къде да теглим чертата? Ами ако струва толкова много, че ще трябва да спестя храна и да се откажа от други бюджетни елементи, за да платя за това? Ако застраховката плаща, може да не се притесняваме за разходите; но ако застраховката покрива прекомерно скъпите лекарства за някои, това ще повиши премиите за всички.
Някои нови лекарства предлагат малка полза на висока цена
Абонирам се за The Medical Letter и често съм шокиран от цената на някои от новите лекарства, които преглеждат, особено лекарствата за рак. Говорим за десетки хиляди или дори стотици хиляди долари годишно за лекарства, които могат или не могат да помогнат на отделни пациенти; и ако те помогнат, те могат да удължат живота си само с няколко седмици и могат да причинят тревожни странични ефекти. А лекарствата за други, неракови показания носят малки ползи на висока цена. Ето няколко примера само от един скорошен брой:
Evolocumab (Repatha) се прилага чрез инжекция на всеки 2-4 седмици за намаляване на сърдечносъдовия риск при пациенти, чиито нива на LDL холестерол не са паднали до приемливи нива с максимално поносими дози статини. В голямо двойно-сляпо плацебо-контролирано проучване, той намалява честотата на сърдечните пристъпи от 4,6% на 3,4%, намалява нуждата от реваскуларизация от 7,0% на 5,5% и намалява честотата на исхемични инсулти от 1,9% на 1,5% %. Тези намаления са статистически значими, но не намаляват значително сърдечно-съдовата смъртност или смъртността от всички причини. Лечението за една година струва $14,563. Авторите на проучването изчисляват, че 74 пациенти ще трябва да бъдат лекувани в продължение на две години, за да се предотврати едно сърдечно-съдово събитие (смърт, инфаркт или инсулт). Би струвало 2 149 400 долара за един пациент да се възползва, докато лекува 73 пациенти, които няма да се възползват.
Dupilumab (Dupixent) е инжектирано човешко моноклонално антитяло, одобрено за лечение на възрастни с умерен до тежък атопичен дерматит (екзема), който не се е повлиял от локални терапии. Няколко плацебо-контролирани проучвания са показали, че е безопасен и ефективен. Около 40% от пациентите на дупилумаб са имали пълно или почти пълно изчистване на кожните лезии в сравнение със 7-12% от пациентите на плацебо. Една предварително напълнена спринцовка струва $1423; годишната доставка струва около 37 000 долара.
Plecanatide (Trulance) лекува хроничен идиопатичен запек. При 20% от пациентите, които са отговорили, той увеличава честотата на пълните спонтанни движения на червата с едно на седмица, което е статистически значимо. На цена от $353,50 на месец или $4242 на година. Това е $88 за едно пълно спонтанно движение на червата; ако застраховката не го покрива, колко пациенти биха били готови да платят толкова от джоба си за един BM, дори и да могат да си го позволят?
Предизвикателствата на програмата за ускорено одобрение
Скорошна статия в The New England Journal of Medicine (NEJM) обсъжда предизвикателната комбинация от ускорено одобрение и скъпи лекарства. Програмата за ускорено одобрение на FDA стартира в началото на 90-те години на миналия век в отговор на търсенето за по-бързо разработване на лекарства за справяне с кризата със СПИН. Той позволява одобряването на лекарства въз основа на сурогатни крайни точки, които са „разумно вероятно да предскажат клинична полза“. Понастоящем ускореното одобрение представлява около 10% от одобренията на новите лекарства. Той изисква от производителите да провеждат изпитвания след одобрение и да етикетират лекарствата с изявление, че клиничните ползи не са установени.
Eteplirsen (Exondys 51) е одобрен за мускулна дистрофия на базата на много малки увеличения в производството на дистрофинов протеин. След одобрението производителят обяви приблизителна цена от 300 000 долара годишно, много за плащане за лекарство, когато клиничната ефективност е неизвестна. Частните застрахователи или са отказали да го покрият, или са наложили ограничения. Medicaid се изисква да покрива почти всички лекарства, одобрени от FDA. Medicare се изисква да покрива лекарства, които са „разумни и необходими“, със защитени класове, за които всички или почти всички одобрени от FDA лекарства трябва да бъдат покрити; един от https://preglednaprodukta.top/ тези защитени класове са лекарствата за рак, клас, който отговаря на изискванията за ускорено одобрение.
Някои други разходи за лекарства са изброени в таблица в статията на NEJM:
Кризотиниб за някои видове рак: 14 353 долара на месецБедаквилин за устойчива на лекарства туберкулоза: 6000 долара на месецПомалидомид за рефрактерна множествена миелома: $14,165 на месецБлинатумомаб за рефрактерна лимфобластна левкемия: $56,262 на месецПембролизумаб за неоперабилен меланом: $9,252 на месецCeritinib за напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб: $14,628 на месецПанобиностат за резистентен множествен миелом: $10,625 на месецPalbociclib за някои напреднали видове рак на гърдата: $11,224 на месецEteplirsen за мускулна дистрофия на Дюшен: 7600 долара на месец
Авторите предлагат няколко политически варианта за справяне с това предизвикателство.
Предизвикателството на хепатит С
Около 3,5 милиона души в САЩ са заразени с вируса на хепатит С. По-често се среща при хора, които са претърпели кръвопреливане, са инжектирани наркотици, имат ХИВ, са били на продължителна бъбречна диализа или са родени между 1945 и 1965 г. 75-85% от заразените пациенти развиват хроничен хепатит С, който може водят до рак на черния дроб и цироза; това е една от основните причини хората да получават чернодробни трансплантации. Наскоро станаха достъпни високоефективни лекарства за лечение, но те са скъпи, от 84 000 до 94 500 долара за курс на лечение. Ако всички в САЩ с вируса на хепатит С бяха лекувани, това би струвало 331 милиарда долара, повече от общите разходи за лекарства през 2013 г. За Medicare лечението на един пациент с Harvoni струва толкова, колкото общите годишни разходи за здравеопазване за 29 записани.
Държавните програми Medicaid са съдени за ограничаване на достъпа до лечение на хепатит С. В исковете се твърди, че ограниченията са незаконни и нарушават стандартните медицински грижи. В щата Вашингтон съдия от федерален съд нареди на държавната програма Medicaid да премахне ограниченията за покритие.
Уроците на бъбречната диализа
Когато бъбречната диализа беше въведена за първи път в началото на 60-те години, не бяха налични средства за лечение на всички, които се нуждаеха от нея. Създадени са така наречените „панели на Бог“, за да разпределят лечението въз основа на възприеманата социална стойност. Етиката на тази практика беше под въпрос. През 1972 г. федералното правителство се намеси, за да осигури доживотни субсидии за отговарящи на условията пациенти с краен стадий на бъбречно заболяване. По това време имаше 10 000 пациенти на диализа с годишна цена от 280 милиона долара, но до 2008 г. имаше 382 000 пациенти на диализа на обща цена от 39,5 милиарда долара, 8% от общите разходи на Medicare. Панели на Бог дадоха приоритет на пациентите, които смятаха, че ще бъдат от полза за обществото, като се върнат на работа, но 71% от пациентите на диализа са безработни.
Диализата не е панацея. Той изпълнява само около 10 процента от работата на здравия бъбрек и може да причини проблеми като анемия, костно заболяване и високо кръвно налягане. Пациентите, които имат бъбречна трансплантация, живеят по-дълго от пациентите на диализа, но бъбречните трансплантации са скъпи, включват рискове и изискват имуносупресори за цял живот на годишна цена от 10-14 000 долара. За най-болните пациенти средната цена на една допълнителна година на живот с коригиране на качеството (QALY) е 488 000 долара. За много пациенти диализата има неблагоприятен ефект върху качеството на живот. При пациенти на възраст над 75 години със съпътстващи заболявания диализата не подобрява преживяемостта в сравнение с неагресивните, консервативни грижи за бъбреците. И технологичният напредък в диализата през последните две десетилетия не е довел до никакво подобрение на смъртността.
Заключение: Цените на лекарствата са дилема за обществото
Способността ни да разработваме нови медицински лечения бързо надминава способността ни да плащаме за тях. Статия в AMA Journal of Ethics твърди, че вече сме в ерата на нормирането на здравеопазването. Средствата не са неограничени. Тъй като настоящата тенденция на все по-скъпи медицински лечения продължава, нещо ще трябва да даде. Като общество ще трябва да вземем някои трудни решения. Колко сме готови да похарчим? Можем ли да поставим цена на човешкия живот или на качеството на живот? Какво може да се направи за намаляване на разходите? Тези въпроси заслужават сериозно обсъждане, особено сега с предложените от президента Тръмп бюджетни съкращения и предстоящото преразглеждане на американския закон за здравеопазването.
Автор
Хариет Хол
Хариет Хол, доктор по медицина, известна още като The SkepDoc, е пенсиониран семеен лекар, който пише за псевдонауката и съмнителни медицински практики. Тя получи бакалавърска степен и докторска степен от Вашингтонския университет, премина стажа си във военновъздушните сили (втората жена, правела това) и беше първата жена, завършила семейната практика на военновъздушните сили във военновъздушната база Еглин. По време на дългата си кариера като лекар във ВВС тя заема различни позиции от летателен хирург до DBMS (директор на базовите медицински услуги) и правеше всичко – от раждането на бебета до поемането на управлението на B-52. Пенсионира се с чин полковник. През 2008 г. тя публикува мемоарите си Жените не трябва да летят.
Алергията към фъстъци е необичайна, но опустошителна. Дори малка следа от фъстъци може да причини анафилактична реакция и смърт. Ето защо етикетите посочват „произведено на споделено оборудване с ядки или фъстъци“ или „произведено в съоръжение, което също преработва ядки“. Няма ефективно лечение: пациентите трябва да разчитат на избягване на фъстъци и носене на спешни инжектори с епинефрин. Родителите на деца с алергия към фъстъци живеят в страх, че детето им ще бъде изложено по невнимание в училище или в къщата на приятел. Не би ли било чудесно, ако можем да го поправим, така че те да могат да ядат фъстъци безнаказано?
Има лъч надежда. Провеждат се проучвания върху китайско билково лекарство (FAHF-2), което показва обещание. Като цяло се отклонявам от китайските билкови лекарства, защото те се продават без адекватно тестване и продуктите не са с контрол на качеството. Типичният ход на събитията е (1) предварително проучване или история на употреба в Китай, (2) маркетинг в САЩ с преувеличени твърдения.
Това е различно.
FAHF-2 е тестван в миши модел в добре проектирани проучвания в реномирани институции в САЩ (Mount Sinai и Johns Hopkins). Изследванията са финансирани от частни фондации и държавни субсидии (не от производители или бизнес интереси) и са публикувани в реномирано списание The Journal of Allergy and Clinical Immunology. Доколкото мога да намеря, не се предлага на пазара в САЩ и не се предявяват претенции за него. Не е тестван при хора. NCCAM финансира първото клинично изпитване с очаквана дата на завършване декември 2009 г.
Изследователите са изучавали миши модел на алергична астма и са имали известен успех с друга билкова формула. Това ги накара да разгледат алергията към фъстъци. Хранителната алергия не е описана в литературата на традиционната китайска медицина (TCM), но имаше билкова формула, наречена Хранителна алергична билкова формула -1 (FAHF-1), която е била използвана в Азия за превенция на алергии и астма. Той съдържаше линг Джи, билка, която има противовъзпалителни и антиалергични свойства, и wu mei wan, която е била използвана за лечение на стомашно-чревни симптоми. Съдържаше и 9 други билки.
Те тестваха FAHF-1 върху миши модел на алергия към фъстъци. Те открили, че той напълно блокира анафилактичната реакция, когато алергичните мишки бяха предизвикани с фъстъци. Той не само блокира клиничните симптоми, но намалява дегранулацията на мастоцитите, освобождаването на хистамин, специфичните за фъстъците серумни нива на IgE и секрецията на Th2 цитокини. Те проверили мишките за възможни токсични ефекти върху черния дроб и бъбреците и за възможно потискане на имунитета и не открили аномалии.
Две от съставките бяха тревожни. Xi xin е див джинджифил, който може да съдържа аристолохинова киселина. Fu zi съдържа аконит. И двете са токсични за хората. Аристолоховата киселина беше замесена в епидемия от увреждане на бъбреците в Белгия от замърсен билков продукт за отслабване.